江苏恒瑞医药股份有限公司最新宣布，其研发的注射用塞替派获国家药品监督管理局（国家药监局）批准注册，成为国内首个获得移植预处理相关适应症的塞替派产品。此药品主要用于18周岁以下儿童重型β-地中海贫血（简称β-地贫）的异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）前的预处理，有望显著提高移植成功率并降低复发率。
β-地贫是溶血性疾病，在中国有约30万中重型患者，其治疗主要依赖输血、祛铁和造血干细胞移植，后者为临床上治愈此病的重要手段。注射用塞替派作为预处理药物，能够彻底清髓和促进造血干细胞植入，提高治疗效果的同时保证了安全性。恒瑞医药此次获批的注射用塞替派不仅为国内首仿产品，而且在2018年和2022年已分别在美国、欧洲获批上市销售，显示了其国际化的研发和市场布局能力。截至目前，公司已投入约4,936万元人民币于注射用塞替派项目的研发。
本次药品注册证书的获批，标志着恒瑞医药在重症治疗领域取得了重要进展，将为国内重型β-地贫患者提供新的高效治疗方案。公司也提醒投资者，药品生产和销售可能会受到不确定性因素的影响，建议投资者谨慎决策，注意投资风险。