- 3月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以11比0的投票结果，一致推荐强生公司与传奇生物联合开发的CAR-T疗法Carvykti（ciltacabtagene autoleucel，cilta-cel）用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成年患者，这标志着该疗法在为这一患者群体提供新的治疗选择方面迈出了重要一步。
在面临严峻的多发性骨髓瘤治疗挑战时，强生公司与传奇生物的合作成果——Carvykti疗法，为患者带来了新的希望。该疗法专为之前至少接受过一线包括蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节剂（IMiD）治疗，且对来那度胺（lenalidomide）耐药的复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成年患者设计。
FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）的全票推荐基于CARTITUDE-4临床3期研究的结果，该研究是一项国际性、随机、开放标签的3期研究，旨在评估Carvykti与标准治疗方案（SOC）在既往接受过1-3线治疗的来那度胺耐药的RRMM成人患者中的疗效和安全性。
研究结果显示，与标准治疗方案相比，使用Carvykti治疗的患者无进展生存期（PFS）显著改善，中位未达到总生存期（OS），而标准治疗组的中位OS估计为26.7个月。这一成果证明了Carvykti在治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤方面的潜力。
尽管FDA召开咨询委员会的初衷是讨论Carvykti组患者在试验期间初期展现的较不理想的PFS结果，但强生在会议中解释称，这一结果主要是由于患者在接受CAR-T疗法前的衔接治疗不佳导致，而非Carvykti疗法本身的问题。最终，ODAC专家一致认为，Carvykti疗法在这类患者中所展现的长期益处显著，其初期的不具统计意义的结果不应影响对其整体评估。
此外，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）也基于CARTITUDE-4试验数据，推荐Carvykti用于治疗同样的RRMM患者群体。这进一步证实了Carvykti作为一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，对于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的有效性和安全性。
随着Carvykti的补充生物制品许可申请（sBLA）正在接受FDA审评，整个医疗界对其PDUFA目标日期2024年4月5日的审批结果充满期待。如果获批，Carvykti将为复发性或难治性多发性骨髓瘤患者提供一个重要的新治疗选择，为患者带来更多希望和可能。